Патрис Киган уже 20 лет живет с прогрессирующим наследственным заболеванием глаз. Оно поражает миллионы людей во всем мире и занимает второе место среди заболеваний, вызывающих потерю зрения.

Жительница Нью-Йорка признает, что многие люди не понимают, что такое глаукома и как она влияет на ее жизнь изо дня в день.

Сужение поля зрения, проблемы с балансом и частые падения ограничивают независимость и способность Киган делать то, что ей нравится – путешествовать и готовить.

«Я не хочу, чтобы кто-то из моей семьи, мои внуки, обнаружили у себя симптомы этой болезни и потеряли зрение, как я, – говорит Патрис. – Поэтому важно улучшать стандарты лечения этого заболевания». 

«Такие люди, как Патрис, мотивируют ученых компании ускорять проведение передовых трансляционных исследований в области офтальмологии. AbbVie применяет инновационные подходы к изучению ряда ключевых причин потери и ухудшения зрения, от разных стадий глаукомы до возрастной макулодистрофии и рефракционных нарушений (например, близорукость и астигматизм)», - рассказывает Майсса Аттар, доктор наук, вице-президент по доклиническим и трансляционным исследованиям AbbVie.

Занимаясь исследованиями в области заболеваний глаз более 20 лет, Аттар возглавляет команду ученых, которым удалось открыть потенциальные молекулы. Сейчас эти соединения изучаются в клинических исследованиях.

Аттар и ее команду мотивируют две цели: способствовать ускорению разработок новых препаратов, обеспечивающих наилучшие результаты лечения, и уменьшить бремя терапии. Путь исследований в области офтальмологии компания Allergan начала более 70 лет назад, и сегодня укрепила свои позиции благодаря глобальной экспертизе AbbVie в исследованиях и разработках препаратов для лечения сложных заболеваний.  

По словам Аттар, ключевой областью исследований с высоким уровнем неудовлетворенных потребностей, является ретинопатия (заболевание сетчатки), возникающая из-за развития дегенеративных заболеваний у людей старшего возраста. К ней, в частности, относится возрастная макулодистрофия, приводящая к снижению остроты зрения и возникающая за счет поражения тканей центрального отдела сетчатки (макулы), вызванного процессом старения.

Возрастная макулодистрофия – ведущая причина потери зрения у людей старшего возраста и важная область для Аттар и ее команды исследователей. Изучение возрастной макулодистрофии и других видов ретинопатии является особенно сложным из-за проблем с доставкой препаратов к сетчатке, которая расположена в задней части глазного яблока. Дополнительная сложность – ограниченные возможности получения образцов тканей сетчатки глаза для анализа, по аналогии с тем, как берут образцы крови или опухоли у пациентов с онкологическими заболеваниями.

«Эти трудности объясняют и состав нашей группы, и фокус на междисциплинарный подход при исследованиях и разработках новых препаратов, – говорит Аттар. – Наши ученые очень продвинулись в использовании моделей in vitro и in silico для того, чтобы закрыть пробел между тем, что мы можем измерить в лаборатории, и тем, что целесообразно осуществлять в клинике. Это позволяет двигаться вперед в наших исследованиях и проверять гипотезы».

Дифференцированные подходы, такие как, например, современная медицинская визуализация в офтальмологическом кабинете наряду с моделированием и другими цифровыми технологиями, ускоряют перевод научных разработок в статус новых препаратов, чтобы улучшать результаты терапии и снижать бремя заболевания для пациентов. Моделирование может помочь ученым исследовать и другие виды терапии, действие которых направлено на снижение бремени терапии, путем более высокой эффективности, длительности действия и оптимальных методов доставки лекарства. 

«Стратегические партнерства внутри компании и с внешними экспертами, имеют критически важное значение для обеспечения прогресса в новых научных областях», – считает Майк Робинсон, доктор медицины, вице-президент по клиническим разработкам в области офтальмологии AbbVie.

Как ученый и практикующий офтальмолог c большим опытом, Робинсон не понаслышке знает об огромной необходимости улучшать стандарты и совершенствовать методы лечения заболеваний глаз. Несмотря на множество препаратов для лечения такого распространенного заболевания как синдром сухого глаза, до сих пор существует необходимость исследовать источник этого воспаления, – говорит Робинсон. Другое важное направление – ускорение проведения исследований в области препаратов пролонгированного действия и возможностей улучшения результатов терапии.

Возможно наиболее перспективной областью в борьбе с ретинопатией, такой, например, как, влажная форма возрастной макулодистрофии, является генная терапия. При данной форме заболевания требуются частые инъекции в глаза. Генная терапия позволяет вживить новый ген в клетки сетчатки. Он продуцирует белок, который потенциально снижает необходимость в инъекциях и лечит болезнь.

«Такие подходы потенциально могут стать переломными для пациентов, – говорит Робинсон. – Пока нет инструкции, как быть первооткрывателем, мы обязаны продолжать ориентироваться на неудовлетворенные потребности пациентов и углубляться в исследование этих заболеваний».

По словам Патрис Киган, так как глаукома остается второй причиной потери зрения в мире, то по-прежнему существует много возможностей и надежд на скорый научный прорыв. 

«Я понимаю, что в науке бывает много неудач, – говорит она. – Ученых должно мотивировать то, что мотивирует меня, а именно факт, что вы найдете способ улучшить качество жизни пациентов и дадите нам возможность держать болезнь под контролем». 

_____________________________________________________________________________________

¹ Всемирная организация здравоохранения (World Health Organization). Слепота и нарушения зрения, 2021. Электронный источник. https://www.who.int/en/news-room/fact-sheets/detail/blindness-and-visual-impairment. Просмотрен 04.10.2022